艾曲波帕治疗再生障碍性贫血

Eltrombopag与重型再生障碍性贫血Р李洋РEltrombopag(EPAG)和c-MPL?EPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效?EPAG的不良反应?EPAG与克隆演变?ASH相关报道?几点想法РEPAG和c-MPLРc-MPL的表达?EPAG特性?信号传导途径РEPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效РEPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效Р入选标准?年龄>12岁?至少1疗程IST难治?IST后时间间隔6个月以上?血小板<30 ×109/L?除外FA、DC及其他骨髓衰竭疾病Р给药方案?起始剂量50mg/日,如血小板较治疗前未能增加20×109/L,则每2周增加剂量25mg,直至150mg/日Р研究终点?时间 12-16周?血液学反应的标准血小板高于基线值20×109/L或脱离输注8周(对输血依赖者);治疗前血红蛋白<90g/L者须升高15g/L或连续8周时间内输血次数减少4次;ANC<0.5 ×109/L者须翻倍,或绝对值升高0.5 ×109/LР患者一般情况РEPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效РEPAG的不良反应Р一般不良反应Р可能的特殊事件?骨髓纤维化未发现骨髓纤维化,每六个月进行骨髓活检,中位随访期13个月(3-51)?静脉血栓用药期间未发现血栓事件;1例患者EPAG停药14个月发生深静脉血栓(ANC、HGB正常、PLT60 ×109/L )?原始粒细胞增多无。另,一项EPAG治疗98例高危MDS/AML的临床试验中未发现有疾病进展趋势;而另一血小板受体激动剂romiplostim因在治疗低危和中危-1MDS的临床试验中,因进展为AML病例较多而终止实验)РEPAG的不良反应