基因治疗6

某种遗传物质转移至患者细胞内，使其在体内有效表达，最终达到治疗疾病目的的方法，均称之为基因治疗。РР二、基因治疗的策略Р(一) 直接策略：?针对致病基因??(二) 间接策略：?导入与致病基因无直接联系的治疗基因РР(一)直接策略Р基因矫正（gene correction） ?基因置换（gene replacement）?基因增补（gene augmentation） ? 又称为补偿性基因治疗 ?4. 基因干预（gene interference） ? 又称为反义基因治疗РР基因矫正（gene correction）? 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留正常部分。??基因置换（gene replacement）? 指通过同源重组（基因打靶）技术，将正常基因定点整合到靶细胞基因组内，以原位替换致病基因。??不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精确的原位修复，是最理想的治疗方式。РР基因打靶技术Р指目的基因导入靶细胞后，通过目的基因与靶细胞内染色体上同源DNA序列间的交换，将目的基因定点整合到靶细胞基因组上某一确定位点的技术。РР3. 基因增补（gene augmentation）? 成熟的策略 ??是指不去除异常基因，将有功能的正常基因导入病变细胞或其它细胞后发生非定点整合，表达正常产物以补偿缺陷基因的功能，或使原有的功能得以加强。РР4. 基因干预（gene interference）? 是采用特定的方法，导入外源基因选择性地阻断、干扰、抑制和封闭有害基因在DNA、RNA和蛋白质水平的表达及其生物合成。?导入抑癌基因?反义核酸技术 (antisense technology)：? ①反义RNA；②反基因技术；③核酶?RNA干扰（RNA interference)