基因治疗

激酶基因治疗恶性脑胶质瘤基因治疗方案获准进入1期临床试验,初步的观察表明,生存期超过1年以上者占55%,其中 1例已超过三年半,至今仍未见肿瘤复发。此外,采用血管内皮生长因子基因治疗外周梗塞性下肢血管病基因治疗方案也已获准进入临床试验。目前,我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临床试验。?总的来看,我国基因治疗产业比美国落后了约4年,正处于成长阶段,绝大部分还处于实验室研究阶段,仅有大约5个项目通过审批进入特批临床试验或I、Ⅱ期临床试验。Р基因治疗的未来Р如何将治疗基因正确送入目标细胞?多少目标细胞需得到治疗基因以达到治疗效果?基因表现量须多少方能达到治疗效果?治疗基因会过度表现而产生另外副作用吗?治疗基因须正确调控以达最好效果吗?治疗基因的疗效能维持多久?我们需要重复注入基因吗?治疗基因是否会被嵌入其它重要基因位置而导致副作用?前面的几个问题需要我们对载体与基因的特性、细胞生物学以及体内的免疫反应有更多了解,方能设计出有效的载体及基因传送策略以达到治疗的目的。因此,基因治疗在短期内治疗的前景乐观。Р基因治疗策略Р策略:直接基因治疗和间接基因治疗Р1、直接基因治疗:纠正突变基因? 在原位修复缺陷的基因,以达到治疗目的。为较理想的基因治疗策略,由于存在某些问题,目前正在努力之中。(未实现)Р2、间接疗法:? 以正常的基因替代致病基因。? 导入外源正常基因,代替有缺陷的基因。而对靶细胞而言,没有去除或修复有缺陷的基因。? 用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。Р(一)基因置换Р定义:又称基因矫正(gene correctiong),指将特定的目的基因导入特定细胞,通过定位重组,以导入的正常基因置换基因组内原有的缺陷基因。?目的:将缺陷基因的异常序列进行桥正。? 对缺陷基因的缺陷部位进行精确的原位修复,不涉及基因组的任何改变。