致疾病中一些预期反应的变化是否发生。通常在体外用细胞模型或生化测试来进行。如果测试成功则用动物模型进行体内试验,通常用啮齿类动物。试验结果有助于预测化合物用于病人时的情况,同时帮助确认化合物是否有效并值得继续开发。转基因动物(transgenicanimals)在靶标验证和药物发现过程中起着非常重要的作用。将动物基因进行修饰,使其具有某种疾病,可以用于研究药物引发或抑制靶标的功能后的效果。虽然动物伦理方面有一些问题,但是在避免药物用于人体试验时出现风险起着非常重要的作用。CaseStudy1:花边新闻与一药治两病良性前列腺增生(BenignProstaticHyperplasia-BPH)50岁以上男性,患有BPH的人数约占50%,两个人里有一个!80岁以上男性BPH发病率约75%,四个人里有三个!除了手术治疗,当时没有其他有效的治疗手段。男性“地中海”秃顶(MalePatternBoldness-MPB)中年油腻男的“脂溢性脱发”多数治疗方案有效性与便利性不高如果针对这样的临床需求,开发出服用方便的口服制剂,将会提高人们的生活质量,并且具有巨大的市场。CaseStudy1:多米尼加丛林的花边新闻70年代,美国某报纸报道:一名援助中美洲原始部落的医生在对多米尼加以为女孩做阑尾手术时……手术打开腹腔后,发现隐睾;Thisgirlisaboy!虽然不是重大新闻,却得到康奈尔大学科麦肯利教授的注意针对这个丛林部落的进一步研究发现部落很多孩子出生时是女孩,成年后“变成”男性该部落的老年男性从不谢顶,也没有前列腺增生的现象整个族群缺乏5-α还原酶,无法将睾丸酮转化为二氢睾丸酮(DHT)默沙东科学家前期在雄性激素方面做了多年研究如果低浓度DHT能够治疗前列腺增生,还能防止脂溢性脱发,那么5-α还原酶抑制剂也可以最终结果:非那雄胺研发成功,不同规格治疗脱发与前列腺肥大的两个创新药物上市。
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