否有合理的对照,主要疗效指标是否恰当,统计分析方法是否正确,研究结论是否确切,主要疗效指标与次要疗效指标的有效性结果之间的一致性等。(三)风险/受益评估原则针对不同的疾病、同种疾病不同的严重程度,对于治疗所期望的疗效以及可以承受的风险是不同的。应该区分药物针对疾病某一方面的有效性和患者的受益这两个概念,两者既有关联又有区别。患者的受益需要以有效性作为基础,但对疾病某一方面有效的药物未必使该疾病患者受益。受益评估更看重的是临床结局指标或公认的替代指标的结果所体现的临床价值。对于安全性的可接受性,会因受益大小、疾病类型和严重程度的不同而变化,其风险/受益的平衡点是不同的。在药物的风险/受益评估中,通常不能仅仅局限于所研发药物的安全性和有效性,还应该兼顾与现有的治疗药物、治疗水平进行必要的比较,依据其受益所体现的临床价值的大小,其风险是否可以接受,以综合评估是否受益大于风险,具备上市价值。相对于疾病对人体的危害及现有治疗方法及水平,药物的疗效与对照药物相比体现出优势或特色并能够使患者受益且具有临床价值,如果药物的不良反应可接受,则具有上市价值;如果药物的不良反应比较大,则需要结合适应症特点、适应人群的特点、疾病本身对人体的危害及其现有治疗药物和治疗方法、不良反应是否可控、可防等因素,综合评估其是否具有上市价值。药物的疗效与对照药物相比未体现出优势或特色,或虽体现出优势或特色,但相对于现有治疗方法及水平,患者受益的临床价值不大,如果药物的不良反应比较大,则不具有上市价值;如果药物的不良反应可接受,申请人应充分评估其是否具有上市价值,否则应考虑继续研发的必要性。药物风险/受益评估是一个动态的过程。申请人应该通过不断的研究,在不同阶段的临床试验结束时都进行风险/受益的评估,以及时评估药物风险的性质和与受益关联的风险程度。在受益的基础上通过风险控制计划,尽量减少风险,努力达到受益最大化。
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