索性试验和确证性试验临床试验的早期,需要进行一系列的探索性试验,这些试验也应有清晰和明确的目标。在确证性试验中,最关键的假设应根据试验主要目的产生。主要假设应于试验开始前在试验方案中预先设定并于试验结束后严格按照预先设定的分析计划完成假设检验。除此之外,在试验方案中还应阐明试验设计方法、统计分析方法及相关理由。观察指标主要指标和次要指标复合指标全局评价指标替代指标定性指标偏倚的控制随机化:临床试验中随机化原则是指临床试验中每位受试者均有同等的机会被分配到试验组或对照组中的实施过程或措施,随机化过程不受研究者和/或受试者主观意愿的影响。盲法:盲法是控制临床试验中因“知晓随机化分组信息”而产生的偏倚的重要措施之一,目的是达到临床试验中的各方人员对随机化处理分组的不可预测性。盲法分为双盲、单盲和非盲(开放)。试验设计的基本考虑试验设计的基本类型(平行组设计、交叉设计、析因设计)多中心试验比较的类型(阳性对照有效性的既有证据、阳性对照药物效应的稳定性)样本量适应性设计(成组序贯设计、盲态下的样本量的重新计算、富集设计)试验设计的基本类型平行组设计:平行组设计是最常用的临床试验设计类型,可为试验药设置一个或多个对照组,试验药也可设多个剂量组。交叉设计:交叉设计是按事先设计好的试验次序,在各个时期对受试者逐一实施各种处理,以比较各处理间的差异。析因设计:析因设计是通过试验用药物剂量的不同组合,对两个或多个试验用药物同时进行评价,不仅可检验每个试验用药物各剂量间的差异,而且可以检验各试验用药物间是否存在交互作用,或探索两种药物不同剂量的适当组合,常用于复方研究。多中心试验多中心试验系指由一个单位的主要研究者总负责,多个单位的研究者参与,按同一个试验方案同时进行的临床试验。多中心试验可以在较短的时间内入选所需的病例数,且入选的病例范围广,临床试验的结果更具代表性。但影响因素亦随之更趋复杂。
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