因打靶研究2007年10月8日瑞典皇家科学院诺贝尔奖委员会宣布将本年度诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家马里奥•卡佩奇和奥利弗•史密斯、英国科学家马丁•埃文斯,以表彰他们在胚胎干细胞和基因敲除研究方面所做的贡献;“基因敲除小鼠”,即先在小鼠胚胎干细胞上引入外源无意义同源DNA序列,置换其中的靶向基因,然后将基因敲除后的胚胎干细胞植入小鼠早期胚胎,发育成的嵌合体小鼠体内同时存在被“修饰”过和原生基因。如果某小鼠的生殖细胞恰巧被敲除过,则它们就会生出全身各细胞某基因都被敲除的小鼠,其后代可出现纯“基因敲除”小鼠。奥利弗·史密斯马丁•埃文斯马里奥•卡佩奇5自1989年基因打靶技术在老鼠身上获得实际成功至今(2007),已经有一万多个小鼠基因分别被敲除,预计科学家们将很快实现所有小鼠基因的敲除,从而确定每个基因在健康和疾病中的角色;目前,基因打靶技术已经形成了500多个不同的人类疾病小鼠模型,涉及心血管疾病和神经退化疾病、糖尿病和癌症等。人类基因与小鼠基因相似性达90%以上,它在理论上具备了用于心脏病、糖尿病和癌症等遗传因素引发的疾病研究的可能。6胚胎干细胞、基因打靶、体细胞克隆这三个体系互相支持,形成了一个完整的技术平台,为生物技术发展提供了新的思路和手段。7一.干细胞通论8What’sStemCell?干细胞是动物(包括人)胚胎及器官中具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞,能分裂、产生出表现型和基因型都和自己完全相同的子细胞,同时还能分化为各类祖细胞,是重建、修复病损或衰老组织、器官功能的理想种子细胞。9CharactersofStemCell具有无限增殖分裂的能力;长期保持自我稳定的能力;长期保持分化成其它细胞的可能性;产生新细胞是对组织(细胞)损伤的反应;以对称和/或不对称两种方式进行生长:或保持不分化状态,或不可逆地向终末分化(由细胞质中调节分化蛋白不均匀分配决定)。10
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