,探索//证明证明…………问题,对阐明问题,对阐明…………机制/机制/揭示揭示…………规律有重要意义,为规律有重要意义,为…………奠定基础/提供奠定基础/提供…………思路思路””–针对---现状,提出---假说,用---方法进行研究,探索---问题,对阐明---机制/揭示---规律具有意义。?切记,评委大都很忙,有时候“摘要”成为他们了解你全部亮点的主要途经,你应该在这部份尽可能多地谈论自己的东西。通常用第一句话简介最精要的立论依据,用最后一句话来阐述研究的学术意义,中间的大部分文字则用来介绍申请项目的核心内容,也就是最容易打动评委的那些闪亮。新型siRNA分子体内给药系统的基础研究(摘要)?小分子干扰RNA(siRNA)能特异性沉默靶基因的表达,作为全新一类的药物分子,具有治疗临床疾病的应用前景,美国已有siRNA分子局部给药系统治疗疾病的临床试验方案(现况)。系统内直接给予siRNA分子,易被核苷酶降解,半衰期短,靶向性差,细胞内转染效率低,不能高效进入深层组织细胞,必须借助给药载体。目前的核酸类体内应用给药系统存在制备困难和安全性不明确等问题(该领域存在的问题)。本课题拟对siRNA分子直接进行PEG化修饰以增加分子量,再偶联小分子寡肽作为组织靶向性结构分子,得到siRNA-PEG-寡肽分子结构(研究目标和如何做)。研究其合成工艺、系统给药后在血管内外靶组织中的分布、药代动力学和生物功能(做什么,具体研究内容)。该给药系统,延长了siRNA分子体内生物半衰期;靶向性寡肽分子可特异性介导siRNA分子,经细胞表面受体内吞进入血管内外组织细胞,大大提高了siRNA分子的细胞转染效率。siRNA-PEG-寡肽分子结构,解决了目前siRNA分子不能高效进入深层组织细胞内发挥作用的缺陷,可为临床提供一种新的siRNA分子体内给药系统平台(可以解决的问题和作用意义)。(386字)