(herapy)是现代分子生物学技术-9医学科学交叉、渗透而形成的一个全新治疗领域。DNA重组、基因转移、基因克隆和表达等技术的迅猛发展,为基因治疗的飞速发展奠定了基础【1】。肿瘤发生是一个极为复杂的过程,许多基因的突变会导致肿瘤的发生,如肝癌的发生至少与20个基因缺失有关。有关专家预测21世纪肿瘤的基因治疗将会在以下几个方面取得突破【2】。一是通过基因置换和基因补充,导入多种抑癌基因以抑制癌症的发生、发展和转移;二是抑制癌基因的活性,干扰癌基因的转录和翻译,发挥抑癌作用;三是增强肿瘤细胞的免疫原性,对肿瘤组织进行细胞因子修饰,刺激免疫系统产生对肿瘤细胞的溶解和排斥反应;四是通过导入“自杀基因”杀死肿瘤细胞。由于肿瘤基因治疗较少涉及伦理问题,加之临床治疗的迫切需要,肿瘤发生的分子生物学机制及基因治疗研究也已走在基因治疗的前列,有希望发展成为继外科手术、放射治疗和化学药物治疗三种经典疗法之后的一种新型、分子水平的肿瘤预防和辅助治疗手段。由于许多癌症患者无法接受外科手术、放疗或化疗,因此基因疗法有可能成为挽救他们生命的唯一选择。人类基因治疗按基因转移的途径可分为两类【3】:一类称为exvivo(经活体),即将靶细胞在体外导入人源基因以及经体外增殖、筛选、药物处理或者其他操作后,在输回患者体内。这种方法比较经典、安全,同时治疗效果比较容易控制,但操作步骤多,技术较复杂,不宜推广。另一类称为invivo(活体内),即将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体,直接导入体内。这种载体可以是病毒性或非病毒性,甚至是裸DNA,这种方式的导入,无疑有利于大规模工业生产。但是对这种方式导入的治疗基因以及其载体必须证明其安全性,且导入体内之后必须能进入靶细胞,有效地表达并达到治疗目的。虽然invivo方法目前尚不成熟,未能彻底解决疗效短、免疫排斥以及安全性等问题,但仍是基因转移方法的重点研究方向。
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